再生医学ジャーナル

遺伝子治療

歴史的には、1970 年代の組換え DNA 技術の発見により、遺伝子治療を効率的に開発するためのツールが提供されました。科学者はこれらの技術を使用して、ウイルスゲノムの操作、遺伝子の単離、ヒトの病気に関与する変異の同定、遺伝子発現の特徴付けと制御、さまざまなウイルスベクターや非ウイルスベクターの操作を容易に行いました。多くのベクター、調節要素、動物への導入手段が試みられてきました。総合すると、データは、各ベクターおよび一連の調節エレメントが特定の発現レベルおよび発現期間を提供することを示しています。それらは、特定の種類の細胞に結合して侵入するだけでなく、隣接する細胞に広がるという固有の傾向を示します。ベクターと調節エレメントの効果は、隣接する遺伝子上で再現できます。この効果には、宿主内での生存期間も予測可能です。投与経路によってベクターに対する免疫応答が調節されますが、各ベクターは、低、中、高にかかわらず、形質導入細胞および新しい遺伝子産物に対する免疫応答を誘導する比較的固有の能力を持っています。

多くの遺伝性疾患および一部の後天性疾患に適した遺伝子治療法の開発は、多くの課題に直面し、遺伝子の相互作用と制御に関する新たな洞察を明らかにしてきました。さらなる開発には、多くの場合、影響を受ける組織、細胞、遺伝子に関する基本的な科学的知識の解明や、遺伝子のベクター、製剤、制御カセットの再設計が含まれます。

貧血、血友病、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、ゴーシェ病、リソソーム蓄積症、心血管疾患、糖尿病、骨や関節の疾患に対する効果的な長期治療法は今日では入手困難ですが、いくつかの治療法ではある程度の成功が観察されています。免疫不全疾患、がん、眼疾患の種類。