法医学毒物学および薬理学ジャーナル

脳鉄蓄積を伴う神経変性の潜在的治療薬としてのデフェリプロン

ジェルミン・G・ファヒム、ロシャニ・パトリア、ダニエル・ガーバー、エブリン・R・ヘルメス・デサンティス

 脳鉄蓄積を伴う神経変性の潜在的治療薬としてのデフェリプロン

脳鉄蓄積を伴う神経変性（NBIA）は、遺伝的に異質な、衰弱性後遺症を伴う稀少で進行性の疾患のグループです。これらの疾患に関連する主な臨床所見は、基底核への鉄の蓄積です。この鉄の蓄積は、疾患の症状と進行に大きな影響を与えると考えられています。デフェリプロンは、血液脳関門を通過してパーキンソン病様症状や発達遅延に関連する過剰な鉄を除去する鉄キレート剤です。Medline と EMBASE を使用して文献検索を行い、NBIA におけるデフェリプロンの使用に関する有効性と安全性の研究を特定しました。デフェリプロンは、一部の患者で脳内鉄を有意に減少させ、同時に症状の改善を示しましたが、他の患者ではそうではありませんでした。デフェリプロンは無顆粒球症や好中球減少症を引き起こす可能性があるため、NBIA における真の安全性と有効性を判断するには、さらなる研究が必要です。脳鉄キレート療法の有用性を定量化するには、脳鉄を測定するための標準的な方法と、脳鉄測定値の正常範囲が必要です。さらに、デフェリプロン療法の臨床的利点と、この療法から最も恩恵を受ける可能性が高い患者集団は、より大規模なランダム化研究によって決定する必要があります。