薬剤学および薬物送達研究ジャーナル

効率的なRNAトランスポーター（キャリア）としての多機能胆汁酸誘導体

リウドミラ・ヴァシーナ、ブペンドラ・C・レディ、エリナ・シエヴァネン、エルキ・コレマイネン、ウラジミール・クラール

効率的なRNAトランスポーター（キャリア）としての多機能胆汁酸誘導体

抽象的な

RNA干渉（RNAi）は、生化学的経路分析、創薬、および治療に対する多くの戦略的アプローチに革命をもたらしている新興技術です。siRNAは、特定のターゲットを抑制するために使用できます。これらの分子は潜在的で強力な有用性機能を備えている可能性がありますが、送達の問題、オフターゲット作用による副作用、遺伝子サイレンシングに関与する細胞機構の生理学的機能の妨害、自然免疫応答の誘導など、多くの制限により臨床応用が困難になっています。この論文では、設計されたキャリアであるグアニジンステロイドを使用した効率的なRNA輸送に焦点を当てています。中程度の収率で簡単な方法によるグアニジン置換胆汁酸（コール酸、デオキシコール酸、リトコール酸）の合成を紹介します。グアニジン置換化合物は、PAMPA（並列人工膜透過性）アッセイを使用したin vitro研究で決定されたように、細胞送達媒体を生成するための非常に効率的なツールであることが示されています。